För att få marknadsföra ett läkemedel måste detta registreras och godkännas hos myndigheter som ställer krav på dokumenterad effekt och säkerhet. Processen att nå fram till ett färdigt läkemedel är noga reglerad och tar ofta 10-12 år att genomföra. Orexo har kompetens inom varje steg i läkemedelsutvecklinen från tidig formulering, genom de olika faserna till lansering. Orexos drug delivery projekt har kortare utvecklingscykler eftersom inom dessa projekt utvecklas redan kända läkemedelssubstanser.
Preklinisk fas
Den prekliniska fasen föregås av en explorativ fas där olika substanser studeras och utvecklas i laboratorium. I detta skede kan forskarna utnyttja kemiska, biologiska eller IT-baserade sjukdomsmodeller för att studera hur olika substanser uppträder och fungerar tillsammans med andra. Denna fas övergår successivt till preklinisk fas där enskilda substanser väljs ut för närmare studier, både i laboratorium och i djurmodeller.
Den prekliniska fasen syftar till att välja ut en läkemedelskandidat (CD) för vilken en ansökan inlämnas om att få genomföra kliniska studier på människa. Ansökan benämns IND (endast i USA) och inlämnas till relevant läkemedelsmyndighet. IND innehåller dokumentation från den prekliniska fasen och beskriver också hur de kliniska studierna ska utformas.
Klinisk fas
Studier på människor genomförs vanligtvis på sjukhus eller vårdcentral. Dessa kliniska studier delas formellt in i tre faser – I, II och III, även om skillnaden mellan olika faser ofta är flytande. För att studierna ska kunna tolkas objektivt anges redan i förväg resultatmått för hur de bör utvärderas. Hur studieprogrammet för ett visst läkemedel ska utformas utvärderas kontinuerligt och myndighetsgodkännande krävs för varje enskild delstudie.
Fas I genomförs normalt på 20-100 friska frivilliga individer. Huvudsyftet är att identifiera säkra doser och hitta biverkningar. Här studeras också hur läkemedlet fungerar i kroppen. Studierna är placebo-kontrollerade. Fas I-studier kan ta 0,5-1 år att färdigställa.
Först i fas II ges kandidatläkemedlet till sjuka individer och i detta läge blir också testgruppen större, vanligtvis 100-500 personer. Här är målet att visa så kallat ”proof of concept” – att läkemedlet har effekt. Här fortsätter man även att studera biverkningar och lämpliga dosnivåer. Även denna fas kan 0,5-1 år att färdigställa.
I fas III ges kandidatläkemedlet till större grupper om 1,000 – 5,000 patienter. Studierna ger nu ett statistiskt underlag. I detta skede är studierna placebo-kontrollerade, patienterna som får läkemedlet väljs ut slumpmässigt och varken läkare eller patient vet vem som faktiskt får vad man vid detta lag tror är en verksam substans. Patienterna övervakas regelbundet för att bekräfta att läkemedlet har effekt och för att studera biverkningar. Fas III kan ta 1-4 år att genomföra beroende på sjukdom, under hur lång tid patienterna ska studeras och antalet patienter som ska inkluderas.
Parallellt med kliniska studier genomförs även studier över toxicitet, långa säkerhetsutvärderingar, dosformer, planer för fullskalig produktion, förpackningsdesign och förberedelser för att ansökan om godkännande.
Ett kliniskt studieprogram kan när som helst avbrytas till följd av att oönskade biverkningar eller utebliven effekt. Endast en mindre del av de läkemedelskandidater för vilka kliniska studier startar når fram till registreringsfas.
Registrering
Efter ett framgångsrikt kliniskt studieprogram sammanställs resultaten i en ansökan som inlämnas till läkemedelsmyndigheterna i respektive land. I Europa kan den europeiska läkemedelsmyndigheten EMEA utfärda en rekommendation om godkännande som underlättar registreringsprocessen i respektive land.
Källa: The Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA) och Orexo